15 Jan 2016 Gakken Editorial

Pengobatan Terbaru Bagi Penderita Hemofilia

Pengobatan terbaru bagi penderita hemofilia kembali dikembangkan, sejak berabad-abad penyakit ini dinyatakan sebagai salah satu penyakit yang mematikan. Proses penyembuhan The Royal Disease ini membutuhkan waktu yang lama dan rumit. Banyak orang dengan masalah kelainan pada darah lebih memilih untuk melakukan pengobatan berkala yakni berupa drugs infusion untuk menjaga agar kondisi mereka tetap dalam keadaan normal. Penyakit turun-temurun yang pernah menimpa Ratu Inggris, Ratu Victoria di tahun (1837-1901) yang menjadi seorang pembawa sifat (carrier) hemofilia di dalam keluarganya, dapat diobati melalui beberapa cara yang telah umum dilakukan yakni melalui perawatan khusus dan juga pemberian obat secara berkala. Baru-baru ini dikembangkan obat yang diharapkan dapat dikonsumsi berkelanjutan oleh penderita tanpa harus menimbulkan resistensi diakibatkan oleh penggunaan obat yang berkepanjangan.

Tipe-Tipe Hemofilia

Sekitar 400.000 penderita di seluruh dunia, termasuk 20.00 diantaranya adalah warga negara Amerika mengidap kelainan perdarahan yang memperlambat proses pembekuan darah. Hemofilia diturunkan melalui kromosom X. Penyakit ini ditandai dengan pendarahan spontan yang berat. Penyakit ini banyak terjadi pada laki-laki, karena mereka hanya mempunyai satu kromosom X. Sedangkan pada perempuan umumnya menjadi pembawa sifat (carrier). Namun tidak menutup kemungkinan perempuan pun juga bisa menderita hemofilia jika pria hemofilia menikah dengan wanita carrier hemofilia.

Hemofilia terbagi atas dua tipe, yakni :

Hemofilia A :

  • Hemofilia Klasik merupakan jenis hemofilia yang paling banyak kekurangan faktor pembekuan pada darah.
  • Hemofilia kekurangan faktor VIII, terjadi karena kekurangan faktor VIII yang merupakan protein pada darah yang menyebabkan masalah pada proses pembekuan darah.

Hemofilia B :

  • Christmas Disease merupakan penyakit yang ditemukan pertama kalinya pada seseorang asal Kanada bernama Steven Christmas
  • Hemofilia kekurangan faktor IX terjadi karena kekurangan faktor IX yang merupakan protein pada darah yang menyebabkan masalah pada proses pembekuan darah

Baik hemofilia A maupun B merupakan penyakit yang jarang ditemukan. Hemofilia A terjadi sekurang-kurangnya 1 diantara 10.000 orang. Hemofilia B lebih jarang lagi, yakni 1 diantara 50.000 orang.

Bulan September lalu, The Food and Drugs Administration (The FDA) memberikan lampu hijau bagi Adynovate, Antihemophilic Factor (Recombinant), sebuah obat terbaru yang dapat digunakan untuk mengobati penderita hemofilia tipe A. Obat tersebut muncul secara bersamaan dengan dua obat lain yang disetujui pada tahun 2015. Nuwiq, Antihemophilic Factor (Recombinant) Lyophilized Powder, untuk pengobatan bagi penderita hemofilia A dan Ixinity bagi penderita hemofilia B. Setidaknya ada empat obat lainnya (tiga obat untuk tipe A dan satu untuk tipe B) yang akan terus dikembangkan di tahun 2016 ini.

Faktor Pembekuan Darah

Adynovate, Anthihemophilic Factor (Recombinant), dan obat yang belum diketahui namanya disebabkan karena masih menunggu persetujuan ini diperkirakan akan dapat bertahan lebih lama di dalam aliran darah dibanding tipe protein sebelumnya, sehingga dapat memberikan waktu yang lebih lama bagi penderita hemofilia A untuk menerima infusi. Produsen obat Baxalta sampai saat ini belum merilis informasi biaya obat dari Adynovate ini.

Efek samping umum yang terjadi setelah penderita mengkonsumsi Adynovate adalah sakit kepala, mual, dan kemungkinan diare. Sedangkan pada uji klinis, komplain umum yang terjadi para obat yang belum disebutkan namanya ini adalah hidung tersumbat, sakit tenggorokan, nyeri sendi dan juga sakit kepala.

“Obat ini memperpendek jangka waktu infusi dari tiga kali seminggu menjadi dua kali seminggu saja,” kata Nigel Key, MB, ChB, seorang hematologist dan Director of the Hemophilia and Thrombosis Center di University of North Carolina. CSL Behring selaku produsen obat dan yang juga ikut mengembangkan obat terbaru bagi penderita hemofilia ini berharap FDA akan segera menyetujui obat yang dapat membantu pengobatan para penderita yang diperkirakan akan dilakukan di kuarter pertama tahun 2016. Untuk biaya serta nama dari obat ini pun juga belum tersedia sampai saat ini.

Tantangan Dan Pengobatan Terbaru

Luka kecil saja dapat menyebabkan pendarahan luar biasa terhadap pengidap penyakit hemofilia. Para penderita tersebut dapat mengontrol pendarahan yang dialaminya dengan memberikan suntikan protein yang tepat. Pemberian suntikan protein ini pun dapat dilakukan apabila pendarahan sedang terjadi dan tergantung juga pada kondisi dan keadaan penderita. Perawatan jenis ini disebut dengan terapi “on demand”. Sebagai tindakan preventif, pemberian suntikan secara reguler pada penderita dinyatakan dapat mengurangi pendarahan.

Tantangan lain yang muncul saat ini adalah penderita dapat menjadi resisten terhadap obat pembekuan darah tersebut. Dalam tubuh penderita, sekitar 20% hingga 30% dari penderita hemofilia A, dan 1% hingga 6% penderita hemofilia B mengembangkan antibodi “inhibitor” yang menyebabkan pengobatan menjadi tidak efektif. Isu ini menjadi satu tantangan tersendiri bagi para tenaga medis untuk dapat menemukan jalan keluarnya.

Pengobatan Terapi Gen

Pemberian Infus protein telah menjadi pengobatan andalan bagi para penderita hemofilia sejak berabad-abad ini. Para peneliti saat ini telah menjalani percobaan pengobatan terbaru yang dapat memperbaiki cacat genetik penderita. Hemofilia disebabkan oleh cacat gen dalam organ hati.

Dengan terapi gen, penderita dapat menerima infusi gen faktor pembekuan darah pada organ hatinya. Hasilnya adalah gen akan mereproduksi, dan menjadi bagian dari tubuh penderita.

Terapi Gen ini masih akan terus dikembangkan dan membutuhkan waktu yang cukup lama. Pada saat pengembangan terapi gen ini terus berjalan, disisi lain pengobatan melalui pemberian infus protein pun juga akan mengalami perkembangan yang lebih baik.

 

 Sumber : medicinenet

 

Darah / Hematologi Penyakit Berita


15 Jan 2016 Gakken Editorial